効率的な研究のための遺伝子治療向け製品と技術

遺伝子治療は、異物に頼るのではなく、体の自然なバイオプロセスを利用することにより、遺伝性疾患または後天性疾患の患者に長期的かつ潜在的に治癒的な利益の見通しを提供します。

遺伝子治療では、ベクターを使って、患者さんに治療効果をもたらすペイロードを投与します。そのペイロードとは、治療用タンパク質を直接発現させたり、発現が低下しているタンパク質を増加させたりすることができるもので、血漿DNA、short interference、short hairpin RNA(siRNA、shRNA)、マイクロRNAやメッセンジャーRNAなどがあります。遺伝子導入アプローチには、ウイルスベクター系の、AAV、AV、Lentiウイルス、Retroウイルスなどのベクターが使用されるものと、非ウイルスベクター系の、カチオン性脂質やエレクトロポレーション法などがあります。治療ペイロードは、患者(ウイルス)に直接投与することも、患者または非血縁ドナーから提供された細胞に投与することも可能です。

これらのアプローチは、in-vivoまたはex-vivoと称されることもあり、細胞療法のアプリケーション開発と重なるかもしれません。ウイルス様粒子(VLP)は、以前はワクチン向けに開発されてたものでしたが、タンパク質の欠如や欠損を補うことができるため、現在では遺伝子治療アプリケーションや薬物を運ぶベクターとして使用されています。また、VLPは微生物または哺乳類のどちらの発現系でも活用できます。

Avantor® の製品は、アップストリームから、ダウンストリームの精製、続く最終充填に至るまで、お客様の活発で正確な遺伝子治療開発を実現します。細胞培養向け原料、培地とサプリメント、成長因子、試薬と賦形剤、および無菌環境下での細胞培養をサポートするシングルユース製品からなる幅広い製品ポートフォリオからお選び下さい。

mRNA vaccines & therapies – Bioprocessing solutions for the mRNA revolution

Avantor offers solutions for every stage of the mRNA vaccine and therapy manufacturing workflow. Partner with Avantor to support your speed to market.

Discover More

遺伝子治療ワークフロー

私たちの経験豊かなチームは、画期的な遺伝子治療研究開発に携わる皆様に信頼されるパートナーです。あらゆる場面で、皆様をサポートする高品質の製品およびソリューションをご提供しています。

ラボでの効率を最大化させましょう。

バイオプロセシングソリューションチームは、お客様の組換えタンパク質プロセスの合理化をお手伝いします。

その方法をご紹介します

遺伝子治療とは?

遺伝子治療とは、患者さんの細胞に遺伝子を導入することで、薬の投与や手術を行わずに病気や障害を治療する方法です。遺伝性疾患、癌、ある種のウイルス感染症など、いくつかの疾患の治療に遺伝子治療を使用する方法が研究されています。遺伝子治療技術は患者さんの遺伝子を改変するものであるため、FDAの生物製剤評価研究センター(CBER)では遺伝子治療において厳しい規制を設けています。

遺伝子治療はどのように行われる?

遺伝子治療は、タンパク質を直接発現させたり、発現が低下しているタンパク質を増加させたりすることができる治療法です。細胞治療と遺伝子治療は、患者さんに治療効果をもたらすペイロードを導入するためにベクターを使用します。

ペイロードには、血漿DNA、short interference、short hairpin RNA(siRNA、shRNA)、マイクロRNAやメッセンジャーRNAなどがあります。遺伝子導入アプローチには、ウイルスベクター系の、AAV、AV、Lentiウイルス、Retroウイルスなどのベクターが使用されるものと、非ウイルスベクター系の、カチオン性脂質やエレクトロポレーション法などがあります。治療ペイロードは、患者(ウイルス)に直接投与することも、患者または非血縁ドナーから提供された細胞に投与することも可能です。

遺伝子治療にはどのような種類がある?

遺伝子治療には、主に2つのタイプがあります。

  • Somatic cell gene therapy
  • 体細胞遺伝子治療
  • Germline therapy
  • 生殖細胞治療

人間の体のほとんどの部分は、生殖機能を持たない体細胞で構成されています。体細胞遺伝子治療は、患者さんの中の対象となる一部の体細胞だけに影響を及ぼします。子供や孫などの将来の世代が、その細胞の変化を受け継ぐことはありません。一方で、生殖細胞治療では、卵子や精子などの生殖細胞を変化させ、永久的な遺伝子改変が行われます。その結果、将来の世代の遺伝子にも影響を与えます。

体細胞遺伝子治療では、生体内で行われるin vivoと、生体の体外で行われるex vivoの方法があります。in vivoとex vivoはラテン語で、"生体の中 "と "生体の外 "を意味する言葉です。

ウイルス様粒子(VLP)は、以前はワクチン向けに開発されたものでしたが、タンパク質の欠如や欠損を補うことができるため、現在では遺伝子治療アプリケーションや薬物を運ぶベクターとして使用されています。また、VLPは微生物または哺乳類のどちらの発現系でも活用できます。

Avantorで遺伝子治療の進歩を促進する

Avantor® の製品は、アップストリームから、ダウンストリームの精製、続く最終充填に至るまで、お客様の活発で正確な遺伝子治療開発を実現します。細胞培養原料、発酵培地とサプリメント、成長因子、試薬と賦形剤、および無菌環境下での細胞培養をサポートするシングルユース製品からなる幅広い製品ポートフォリオからお選び下さい。

  • 細胞培養向け原料
  • 培地およびサプリメント
  • 成長因子
  • 試薬・賦形剤
  • タンパク質精製向け製品
  • 細胞培養向けシングルユース製品

遺伝子治療からゲノミクスアプリケーションまで、信頼のおけるブランドの製品を幅広く取り扱っています。

創薬研究開発を加速させるお手伝いをさせて下さい。

私たちのバイオプロセシングソリューションチームは、お客様のニーズに合わせた遺伝子治療向け製品をご提案します